Sześcioro dzieci cierpiących na rzadkie choroby genetyczne zostało wyleczonych dzięki zastosowaniu terapii genowej i użyciu zmodyfikowanego wirusa HIV – donosi „The Wall Street Journal”. Okazało się, że powodujący AIDS wirus jest na tyle inwazyjny, że bez problemu infekuje komórki macierzyste. Zabieg przeprowadzili włoscy genetycy.

Cząsteczki wirusa HIV mają kolor zielony, WikiPedia

Wciąż śmiertelnie niebezpieczny wirus HIV okazuje się być prawdziwym dobrodziejstwem w terapii genowej. Jego zdolność do infekowania komórek powoduje, że wirus jest na tyle inwazyjny i groźny, że bez problemu dostaje się do genów pacjenta.

W ten sposób specjaliści z Instituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (TIGET) zdołali uleczyć dzieci cierpiące na bardzo rzadkie choroby o podłożu genetycznym.

Terapia wirusem HIV

„Przechwycić zdolność wirusa HIV do infekowania komórek macierzystych dla korzyści leczniczych” udało się dr Luigi Naldiniemu i jego zespołowi.

Leczenie polegało na zastąpieniu uszkodzonych genów w komórkach macierzystych krwi. Naukowcy przeprowadzili terapię genową poza organizmami małych pacjentów, potem przetoczyli zmienioną krew dzieciom.

Sześcioro pacjentów

Troje dzieci urodziło się z leukodystrofią metachromatyczną (MLD), chorobą o podłożu genetycznym, która atakuje układ nerwowy. Najcięższy przebieg przyjmuje u dzieci w wieku dwóch lat. Atakuje mózg i powoduje wysoką śmiertelność. 

Troje dzieci było leczonych zanim pojawiły się jakiekolwiek symptomy MLD. Mali pacjenci rozwijali się poprawnie nawet 21 miesięcy po szacowanym terminie pojawienia się objawów, byli zdrowi.

– To normalne, zdrowie dzieci – powiedział Naldini. – Dzieci bawią się w ogrodzie, ich IQ jest w normie.

Kolejne troje dzieci cierpiało na Zespół Wiskotta-Aldricha i zostało wyleczonych tą samą metodą.

U wszystkich sześciorga dzieci, upośledzony gen został zamieniony zdrowym, co „całkowicie zapobiegło wystąpieniu i rozwojowi choroby”. Jak twierdzą naukowcy, na razie jest zbyt wcześnie, żeby potwierdzić, czy jednokrotna terapia będzie skuteczna na dłużej. Na razie wyniki badań są „wstępne, ale zachęcające”.

Źródło: The Wall Street Journal, tvnmeteo.pl

Polecane: