Dzięki zastosowaniu przełomowej terapii genowej, szczury z urazem rdzenia kręgowego odzyskały możliwość poruszania kończynami. Naukowcy twierdzą, że podobne leczenie można będzie w przyszłości zastosować także u ludzi.

Zespół naukowców z King’s College London zastosował terapię genową do naprawy uszkodzeń rdzenia kręgowego u szczurów. Wyniki terapii okazały się niezwykle obiecujące. Gryzonie już po dwóch miesiącach leczenia mogły poruszać łapkami.

Badania są na wczesnym etapie, ale eksperci stwierdzili, że to jeden z najbardziej przekonujących dowodów na to, że funkcje sparaliżowanych kończyn mogą pewnego dnia zostać przywrócone. Rezultaty badań ukazały się w piśmie „Brain”.

Rdzeń kręgowy to gęsta sieć nerwów przenoszących instrukcje z mózgu do reszty ciała. Uszkodzony rdzeń kręgowy ciało naprawia tworząc bliznę. Stanowi ona jednak barierę dla połączeń między nerwami. Nowa terapia działa poprzez rozpuszczenie właśnie tej gęstej tkanki bliznowatej.

Ale najpierw badacze musieli przezwyciężyć problem z rozpoznaniem mechanizmu zmiany genu przez układ odpornościowy. W tym celu naukowcy zastosowali tzw. „gen ukryty”, który maskuje zmiany genetyczne przed układem immunologicznym.

Chcąc rozpuścić bliznę badacze musieli dostarczyć gryzoniom zmodyfikowany gen. Udało się to za pomocą wirusa infekującego rdzeń kręgowy. Do aktywacji genu naukowcy użyli antybiotyku. Po aktywacji organizm zwierząt zachowywał się, jakby otrzymał nowe instrukcje genetyczne i sam wytwarzał enzym zwanym chondroitynazą, który umożliwia regenerację komórek nerwowych oraz odbudowę włókien nerwowych. Enzym ten umożliwia ponowne połączenie się ze sobą rozerwanym nerwom.

– Po dwóch miesiącach terapii szczury były w stanie sięgnąć i chwycić kostki cukru – przyznała Emily Burnside, która była zaangażowana w badania. – Zaobserwowaliśmy wzrost aktywności rdzenia kręgowego u gryzoni, co sugeruje, że w sieci komórek nerwowych powstały nowe połączenia- dodała.

– Terapia genowa umożliwiła nam leczenie dużych obszarów rdzenia kręgowego za pomocą tylko jednego zastrzyku. Jest to ważne, ponieważ rdzeń kręgowy jest stosunkowo długi i patologia rozprzestrzenia się na całej jego długości po urazie – powiedziała kierująca badaniami Elizabeth Bradbury z King’s College London.

Naukowcy mają nadzieję, że ostatecznie leczenie pomoże osobom z urazami kręgosłupa, które utraciły zdolność wykonywania codziennych zadań, takich jak używanie noża i widelca, podnoszenie kubka czy pisanie.

– Odzyskanie możliwości ruchu rękami jest priorytetem dla większości osób z uszkodzeniami rdzenia kręgowego. Umożliwiłoby im to wykonywanie codziennych czynności, co w rezultacie zmieniłoby ich życie – zaznaczyła Bradbury.

Naukowcy wyjaśniają, że terapia może mieć znaczący wpływ na osoby z paraliżem czterokończynowym, dla których odzyskanie kontroli rąk może oznaczać znaczną poprawę niezależności i jakości życia.

Obecnie nie ma skutecznego sposobu leczenia osób z porażeniem kończyn po urazie rdzenia kręgowego. Jednak zanim terapia zacznie być testowana na ludziach, potrzeba więcej doświadczeń na zwierzętach i to większych od szczurów. Badacze muszą wykazać, że terapia jest przede wszystkim bezpieczna.

 

 

 

 

Źródło: The Guardian, BBC, DziennikNaukowy