Naukowcy zdołali „znacząco” poprawić wzrok grupie osób cierpiących na wrodzoną chorobę, która stopniowo czyniła ich ślepymi. Kluczem do poprawy widzenia pacjentów okazały się specjalnie zmodyfikowane wirusy, które wstrzyknięto cienką igłą w dno gałki ocznej.

Rezultaty badań naukowców ze szpitala okulistycznego w Oksfordzie zaprezentowano w najnowszym wydaniu renomowanego pisma medycznego „Lancet”. Wynika z nich, że terapia przy pomocy wirusa odniosła pożądany skutek.

Znów zobaczył gwiazdy

Kuracja jest przeznaczona dla ludzi cierpiących na wrodzoną formę ślepoty, nazywaną choroideremia. Dotyka ona około jednej osoby na 50 tysięcy, przy czym są to głównie przedstawiciele płci męskiej. W wyniku błędu w genach, osoby cierpiące na choroideremię w późnym dzieciństwie zaczynają tracić wzrok. Ostatecznie prowadzi to do pełnej ślepoty, ale najczęściej dochodzi do tego dopiero po kilkudziesięciu latach.

Jak tłumaczy Sky News, podczas badań ochotnikom wstrzykiwano w pobliże siatkówki, która w wyniku choroby częściowo obumiera, zmodyfikowany genetycznie wirus. Zarażał on komórki siatkówki i produkował w nich kopię uszkodzonego genu. Prowadziło to do wznowienia produkcji białek, których brak był przyczyną ślepnięcia pacjentów.

Podczas badań ochotnikom „leczono” tylko jedno oko, aby można było wiarygodnie zmierzyć różnicę w jakości widzenia. Okazało się, że efekty był szybkie i nadspodziewanie dobre. – Szczerze mówiąc, to nie spodziewaliśmy się tak dramatycznej poprawy widzenia – stwierdził prof. Robert MacLaren. – Nie jesteśmy jeszcze w stanie stwierdzić, czy efekty leczenia będą trwałe. Jednak wiemy, że utrzymują się one tak długo jak obserwujemy naszych pacjentów, co oznacza do dwóch lat – dodał.

Po sukcesie pierwszych prób dwa lata temu przeprowadzono drugą turę badań na pacjentach wiosną 2013 roku. Wstrzyknięto im zwiększoną dawkę wirusa. Efekty były równie obiecujące. Jak mówi jeden z uczestników eksperymentu, 43-letni Wayne Thompson, jego widzenie zmieniło się znacząco. – Pewnej letniej nocy żona zawołała mnie na zewnątrz domu. Nie było chmur i kiedy spojrzałem w niebo, ku swojemu zaskoczeniu zobaczyłem kilka gwiazd. Nie widziałem ich od bardzo, bardzo dawna – stwierdził Brytyjczyk w rozmowie ze Sky News.

 

Źródło: Sky News, tvn24